[Basic Course] 5. 임상시험 통계, 왜 중요하고 어떻게 해석할까?

 

신약 개발의 성공을 좌우하는 데이터 해석의 힘

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신약 개발에서 임상시험은 과학적 증거를 확보하는 마지막 관문입니다.
그 중심에 있는 것이 바로 임상통계입니다.
통계는 단지 숫자를 나열하는 과정이 아니라,
약물의 효과와 안전성을 수치로 증명하고 허가 가능성을 결정짓는 핵심 도구입니다.
이번 글에서는 임상통계의 역할, 주요 용어, 해석 방법을
실제 실무 관점에서 알기 쉽게 정리합니다.

임상통계는 왜 필요한가요?

임상시험은 실험이 아닌 관찰입니다.
사람마다 반응이 다르고, 우연한 결과도 존재하기 때문에
효과가 우연이 아닌 '의미 있는 결과'라는 것을 입증하려면 통계적 접근이 필수입니다.
또한 규제기관은 임상 데이터의 신뢰성을 통계적으로 검증하지 않으면
허가를 내주지 않습니다.

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주요 임상통계 용어 정리

임상통계를 이해하려면 가장 먼저 아래 용어들을 익혀야 합니다.

용어	설명
p-value	효과가 우연일 가능성. 0.05 이하이면 통계적 유의
평균(MEAN)	데이터의 대표값
중앙값(MEDIAN)	절반 지점의 값, 이상값에 덜 민감
표준편차(SD)	데이터의 퍼짐 정도
신뢰구간(CI)	진짜 평균이 포함될 확률이 높은 구간
통계적 유의성	결과가 우연이 아님을 의미함

이 용어들은 시험계획서, CSR 보고서, 논문 등 거의 모든 문서에 반복적으로 등장합니다.

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임상시험 설계와 통계적 검정

임상통계는 임상시험의 설계부터 개입됩니다.
샘플 사이즈 산정, 무작위 배정 방식, 평균 차이 검정, 비열등성 검증 등이 대표적입니다.
예를 들어, 치료 효과가 기존 치료보다 떨어지지 않는 것을 증명하는 시험은
‘비열등성(non-inferiority) 시험’이며,
이때 통계학적 마진과 유의수준 설정이 관건입니다.

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실제 적용: 신약 A와 기존약 B 비교 시험

한 항암제의 임상 3상에서 신약 A와 기존약 B의 효과를 비교했습니다.

항목	신약 A	기존약 B
평균 생존 기간	16.5개월	14.3개월
p-value	0.021	-
95% CI	(15.2~17.8)	(13.1~15.5)

p-value가 0.05보다 작고, 신뢰구간도 명확히 분리되어 있어
통계적 유의성과 임상적 유의성이 모두 충족된 사례로 해석됩니다.

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실무자들이 자주 묻는 Q&A

"p-value가 0.049와 0.051이면 뭐가 다른가요?"
→ 형식적으로는 0.05가 기준이지만, 해석 시 맥락이 중요합니다.
"통계적으로 유의해도 실제 효과가 없을 수도 있나요?"
→ 네. 통계적 유의성과 임상적 유의성은 반드시 구분해서 봐야 합니다.

임상 통계는 수치의 해석 능력이 가장 중요하며,
'숫자의 언어'를 실제 의료적 가치로 전환할 줄 알아야 합니다.

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통계 분석 방식에 따른 구분

분석 방식	특징	예시
ITT (Intention to Treat)	모든 등록 환자 분석, 보수적 해석	일반적 1차 분석 방식
PP (Per Protocol)	시험계획서 준수 환자만 분석	보조적 해석 방법
Subgroup Analysis	특정 조건군만 분석	고령자, 특정 질병군

분석 방식 선택은 결과 해석 방향과 규제기관 평가에 큰 영향을 줍니다.

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통계 전문가와의 협업이 필요한 이유

임상통계는 임상운영팀만으로는 다루기 어려운 전문 영역입니다.
그래서 대부분의 제약사나 CRO는 전담 통계팀 또는 외부 통계 컨설턴트와 협업을 합니다.
이들은 시험 설계 단계부터 참여해 적절한 분석 계획을 수립하고,
시험 종료 후에는 결과를 보고서와 CTD 문서에 맞게 정리합니다.

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정리하며: 수치 뒤에 숨은 과학을 이해하라

임상시험 통계는 신약 개발의 마지막 문지기입니다.
숫자의 언어는 명확하면서도, 그 안에 담긴 해석은 고도의 전문성과 책임감을 요구합니다.
좋은 약도 통계가 뒷받침되지 않으면 허가받을 수 없으며,
그래서 임상통계는 제약산업에서 반드시 이해하고 협업해야 할 분야입니다.